FDA grants orphan drug designation for Arimoclomol 

Copenhagen, Denmark, January 26, 2015: Orphazyme today announced that FDA’s OOPD has granted an orphan drug designation for Orphazyme’s Arimoclomol as a new treatment for Niemann-Pick disease type C The US orphan drug designation complements the corresponding EMA orphan drug designation that was Seguir leyendo

El Bortezomib como posible terapia para los pacientes de Niemann-Pick

El Bortezomib como posible terapia para los pacientes de Niemann-Pick tipo C con mutaciones de cambio de sentido. Judit Macías-Vidal, María José Coll (Hospital Clínic de Barcelona) La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es una enfermedad metabólica, hereditaria, neurodegenerativa Seguir leyendo

Vtesse desarrollará un ensayo con ciclodextrina para Niemann-Pick

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Tenemos una noticia alentadora que nos gustaría compartir con vosotros. Vtesse Inc. acaba de anunciar que han firmado un acuerdo de concesión con el NHI (Instituto Nacional de Salud) estadounidense para colaborar en el desarrollo del VTS-270 (una formulación de la Seguir leyendo