Actualización de Orphazyme (Abril 2015)

Programa clínico de Orphazyme para el lanzamiento del Arimoclomol para Niemann-Pick tipo C. Orphazyme ha contado con líderes de opinión y expertos claves de todo el mundo para diseñar un programa clínico que evalúe de forma adecuada la respuesta terapéutica del Arimoclomol Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos

Estudio de la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de la Olipudasa Alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. Este estudio en fase 2/3 aún no está abierto a la selección de participantes. Objetivo primario: Evaluar la eficacia de diferentes dosis Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, PK y eficacia de dosis ascendentes de rhASM (enzima acido esfingomielinasa humana recombinante) en pacientes pediátricos menores de 18 años con deficiencia de la esfingomielinasa ácida. Objetivo primario: evaluar la seguridad y tolerabilidad de la Seguir leyendo