Jornadas informativas sobre Niemann-Pick en Zaragoza

FEETEG organiza el próximo sábado 27 de junio en Zaragoza una jornada informativa sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. En ella se proporcionará información sobre el ensayo clínico con Arimoclomol. También se realizará una exposición sobre la normativa europea Seguir leyendo

Actualización de Orphazyme (Abril 2015)

Programa clínico de Orphazyme para el lanzamiento del Arimoclomol para Niemann-Pick tipo C. Orphazyme ha contado con líderes de opinión y expertos claves de todo el mundo para diseñar un programa clínico que evalúe de forma adecuada la respuesta terapéutica del Arimoclomol Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos

Estudio de la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de la Olipudasa Alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. Este estudio en fase 2/3 aún no está abierto a la selección de participantes. Objetivo primario: Evaluar la eficacia de diferentes dosis Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, PK y eficacia de dosis ascendentes de rhASM (enzima acido esfingomielinasa humana recombinante) en pacientes pediátricos menores de 18 años con deficiencia de la esfingomielinasa ácida. Objetivo primario: evaluar la seguridad y tolerabilidad de la Seguir leyendo