Actualización de Orphazyme (Abril 2015)

Programa clínico de Orphazyme para el lanzamiento del Arimoclomol para Niemann-Pick tipo C. Orphazyme ha contado con líderes de opinión y expertos claves de todo el mundo para diseñar un programa clínico que evalúe de forma adecuada la respuesta terapéutica del Arimoclomol Seguir leyendo

Actualización de National Institutes of Health (Febrero 2015)

DEPARTAMENTO DE SALUD – NIH (Institutos Nacionales de Salud) Nos gustaría poner al día a la comunidad de NPC sobre el trabajo que estamos llevando a cabo en el NIH. Fase 1 del ensayo de la HPB ciclodextrina Continuamos aumentando Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos

Estudio de la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de la Olipudasa Alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. Este estudio en fase 2/3 aún no está abierto a la selección de participantes. Objetivo primario: Evaluar la eficacia de diferentes dosis Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, PK y eficacia de dosis ascendentes de rhASM (enzima acido esfingomielinasa humana recombinante) en pacientes pediátricos menores de 18 años con deficiencia de la esfingomielinasa ácida. Objetivo primario: evaluar la seguridad y tolerabilidad de la Seguir leyendo