Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos

Estudio de la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de la Olipudasa Alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. Este estudio en fase 2/3 aún no está abierto a la selección de participantes. Objetivo primario: Evaluar la eficacia de diferentes dosis Seguir leyendo

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, PK y eficacia de dosis ascendentes de rhASM (enzima acido esfingomielinasa humana recombinante) en pacientes pediátricos menores de 18 años con deficiencia de la esfingomielinasa ácida. Objetivo primario: evaluar la seguridad y tolerabilidad de la Seguir leyendo

Comunicado de Vtesse para Niemann-Pick (Enero 2015)

PARA PUBLICACIÓN INMEDIATA Un grupo líder de ciencias de la vida compromete $25 millones de financiación de serie A para lanzar Vtesse, Inc., la primera compañía de enfermedades raras creada a partir de Cydan Development, Inc. Vtesse colaborará con los Seguir leyendo