Actualización del ensayo de Genzyme para Niemann-Pick tipos A y B

Actualización de Genzyme sobre los esfuerzos de desarrollo de las enfermedades de deficiencia de esfingomielinasa (ASM).

Genzyme, una compañía de Sanofi, se alegra de informar a la comunidad de pacientes de la enfermedad de Niemann-Pick sobre el progreso de los esfuerzos continuados para desarrollar una terapia potencial para la deficiencia de esfingomielinasa (ASM), también conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipos A y B.

Estamos trabajando de forma activa para prepara las fases 1/2 de un ensayo clínico abierto multicéntrico en pacientes pediátricos para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la esfingomielinasa ácida humana recombinante (rhASM) al ser administrada una vez cada dos semanas durante 52 semanas. El ensayo tiene planeado reclutar a doce pacientes pediátricos de hasta 18 años afectados por Niemann-Pick tipo B. La idea es que cada participante en el ensayo reciba la rhASM una vez cada dos semanas, comenzando con una dosis baja (una dosis de 0,03 mg/kg) e incrementando gradualmente a una dosis máxima de 3 mg/kg. Todavía no se ha puesto en marcha ninguna sede.

Para más información sobre este ensayo clínico, visita www.ClinicalTrials.gov consultando el número de referencia del estudio: NCT02292654.

Además de esta fase 1/2 del ensayo pediátrico, Genzyme también continúa preparándose para la fase 2/3 del ensayo clínico en pacientes adultos afectados por Niemann-Pick tipo B para evaluar la seguridad y la eficacia de las diferentes dosis de rhASM al administrarse una vez cada dos semanas. Proporcionaremos más información cuando hayamos confirmado la fecha de comienzo de la fase 2/3 del ensayo clínico.

Genzyme sigue comprometido con la comunidad de Niemann-Pick y os mantendrá informados a medida que avance nuestro programa de desarrollo. Genzyme hace extensiva su sincera gratitud a los pacientes y a los centros clínicos que participaron en la fase 1b del ensayo clínico y ahora se les ha reclutado para el estudio abierto, cuya dedicación y compromiso hace posible avanzar en la comprensión de la terapia investigacional. También agradecemos a toda la comunidad de pacientes de Niemann-Pick por su apoyo continuado a medida que seguimos desarrollando una terapia potencial para las enfermedades de ASM.

Por favor, no dudes en consultar con tu médico cualquier duda que puedas tener.

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