Actualización de Orphazyme (Abril 2015)

Programa clínico de Orphazyme para el lanzamiento del Arimoclomol para Niemann-Pick tipo C.

Orphazyme ha contado con líderes de opinión y expertos claves de todo el mundo para diseñar un programa clínico que evalúe de forma adecuada la respuesta terapéutica del Arimoclomol en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. El Arimoclomol es una pequeña molécula que induce las proteínas de choque térmico. Es un fármaco experimental disponible oralmente que atraviesa fácilmente la barrera hematoencefálica.

El perfil de seguridad del Arimoclomol se ha establecido mediante estudios pre-clínicos extensivos y múltiples ensayos clínicos de fase 1. Tras las valiosas recomendaciones de los reguladores de la UE y de los Estados Unidos, las designaciones como medicamento huérfano (la AEM y la FDA) y tras recaudar los fondos necesarios de forma satisfactoria, Orphazyme ha entrado en la fase de solicitudes del ensayo clínico.

Nos alegra informarles de que ya se han enviado las propuestas en varios países y de que la autoridad competente francesa (ANSM) ya ha aprobado el comienzo del estudio “observacional” del programa clínico del Arimoclomol en Niemann-Pick tipo C. La solicitud a las autoridades competentes es parte de esta tarea. Una vez que se hayan obtenido las aprobaciones respectivas de las agencias regulatorias correspondientes y de los comités éticos, se llevará a cabo el reclutamiento de pacientes.

El programa está compuesto de dos estudios:

  1. Un estudio “observacional” que comenzará un reclutamiento escalonado en el segundo trimestre de 2015.
  2. Después del seguimiento de 6 meses, a todos los pacientes que hayan completado el estudio “observacional” se les ofrecerá participar en el estudio “intervencional”, un ensayo clínico de fases 2/3 con Arimoclomol. Ese es un programa clínico multicéntrico que se llevará a cabo en centros de toda Europa. El programa de desarrollo clínico también incluye un ensayo clínico en Estados Unidos.

Carlos R. Camozzi
Director Médico General de Orphazyme

Sobre Orphazyme

Orphazyme es una compañía biotecnológica con sede en Dinamarca que desarrolla nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras y genéticas. Su programa principal es el desarrollo de terapias basadas en proteínas de choque térmico para el tratamiento de enfermedades causadas por defectos en la función y/o el metabolismo de proteínas y lípidos, con especial énfasis en enfermedades graves y, a menudo, mortales con grandes necesidades no cubiertas. Las terapias que se están desarrollando también tienen el potencial de abordar aspectos neurodegenerativos de estas enfermedades devastadoras.

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