Beca Juan Girón 2017 de la Fundación Niemann-Pick

Uno de nuestros fines principales: LA INVESTIGACIÓN.

El pasado 26 de noviembre de 2016, en el marco de nuestro XVII Congreso Internacional, la Fundación Niemann-Pick de España hizo entrega de la “Beca Juan Girón 2017″ a la Doctora Mª Dolores Ledesma, por un importe de 23.000 €.

Este importe será destinado para llevar a cabo el proyecto de investigación titulado: “Caracterización y prevención farmacológica de las anomalías sinápticas en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C” enmarcado dentro del proyecto general “Evaluación de terapias farmacológicas no invasivas en modelos murinos de la enfermedad de Niemann-Pick tipo A y C” desarrollado en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid.

Por su parte, la Dra. Ledesma nos ha dedicado unas palabras:

Desde el año 2014 la Fundación Niemann-Pick España apoya la investigación en nuestro grupo del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa. Gracias a su ayuda estamos desarrollando un proyecto titulado “Evaluación de terapias farmacológicas no invasivas en modelos murinos de la enfermedad de Niemann Pick tipos A y C”. En los últimos años nuestro grupo ha caracterizado las alteraciones en el cerebro de ratones con defectos genéticos y síntomas similares a los de estas enfermedades. Esta información nos ha proporcionado dianas terapéuticas y formas de evaluar la eficacia de tratamientos. Estamos ensayando tratamientos orales para prevenir o corregir las alteraciones cerebrales utilizando distintos compuestos capaces de atravesar la barrera hematoencefálica. Uno de ellos ya ha dado resultados positivos siendo capaz de evitar la muerte neuronal y mejorar la capacidad motora y la memoria de los ratones modelo para el tipo A. Este trabajo se ha publicado en una de las más prestigiosas revistas internacionales en Neurociencia, Molecular Psychiatry (Pérez-Cañamás A, Benvegnù S, Rueda CB, Rábano A, Satrústegui J, Ledesma MD. Sphingomyelin-induced inhibition of the plasma membrane calcium ATPase causes neurodegeneration in type A Niemann-Pick disease. Mol Psychiatry. 2016 Sep 13. doi: 10.1038/mp.2016.148) y ha sido comentado en medios nacionales (i.e. Revista Genética Médica, 23 Septiembre 2016) e internacionales (entre ellos en conferencias de familias afectadas por Niemann-Pick en Boston (USA, Agosto 2016) y Wyboston (Inglaterra, Septiembre 2016).

Agradecemos enormemente el apoyo de la Fundación Niemann-Pick España que es de vital importancia para alcanzar terapias para enfermedades raras incurables como Niemann-Pick.

María Dolores Ledesma Muñoz.

 

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