Comunicado de Orphazyme sobre Arimoclomol

Programa clínico de Arimoclomol

Como seguimiento a la presentación llevada a cabo en la reunión de Niemann-Pick UK (NP-UK) los pasados 26 y 27 de septiembre, nos complace anunciar que Orphazyme se encuentra ultimando los preparativos que facilitarían el registro en las Fases 2/3 de un ensayo clínico en Niemann-Pick tipo C con Arimoclomol, un pequeño inductor molecular de las proteínas de choque térmico.

Como se presentó en la conferencia familiar de NP-UK, los estudios preclínicos con Arimoclomol en células de pacientes, así como en el modelo de ratón tipo C han arrojado datos muy prometedores. Ese trabajo se ha llevado a cabo en colaboración con la Catedrática Frances Platt, de la Universidad de Oxford.

El Arimoclomol está disponible para administración oral y su perfil de seguridad se ha establecido a través de múltiples y extensivos ensayos clínicos de Fase 1.

Con el objetivo de realizar un diseño del ensayo desde una perspectiva clínica y regulatoria que permita la evaluación de la eficacia del Arimoclomol, Orphazyme ha buscado el asesoramiento de las autoridades regulatorias así como de clínicos y otros expertos en la materia.

El programa clínico se compone de un estudio de observación, que prevé iniciar un reclutamiento escalonado en el primer trimestre de 2015 (Marzo 2015). Después de 6 meses de seguimiento, todos los pacientes que completen el estudio de observación entrarán (previo consentimiento) en las Fases 2/3 del ensayo de intervención con Arimoclomol.

Éste será un ensayo multicéntrico. Estamos trabajando en este sentido tanto en Europa como en Estados Unidos. Los centros se anunciarán tan pronto como hayan finalizado las negociaciones.

Los criterios de inclusión claves propuestos para la participación en el estudio de observación son:

  • Diagnóstico NPC confirmado genéticamente.
  • Hombre/Mujer de 2 a 18 años (+ 11 meses).
  • Capacidad de andar de formar independiente o con ayuda.
  • Tratado o no tratado con Miglustat.

Los criterios de exclusión propuestos son:

  • Insuficiencia hepática aguda o trasplante de hígado.
  • Paciente con periodos regulares de ataques epilépticos (más de 3 ataques epilépticos que requirieran medicación en los seis meses previos al estudio de observación).
  • Tratado con ciclodextrina o cualquier otro producto de investigación médica en las cuatro semanas previas al inicio del reclutamiento.

Para participar en el estudio de intervención, los individuos deberán haber completado el estudio de observación.

Orphazyme proporcionará actualizaciones regulares sobre el progreso del estudio clínico para mantener informada a la comunidad de Niemann-Pick.

Carlos R. Camozzi, Director Médico General, Orphazyme.
3 de Octubre de 2014.

Fuente: Orphazyme

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