Nuevo Convenio de Investigación con la Fundación Severo Ochoa de Madrid

La Fundación Niemann-Pick ha firmado un Convenio con la Fundación Severo Ochoa para el desarrollo de un nuevo Proyecto de Investigación, financiado con nuestra Beca de Investigación Juan Girón.

Los trabajos se desarrollarán a partir del 1 de Febrero 2014 y durante un año en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa en Madrid. La dirección del mismo será dirigida por la Dra. María Dolores Ledesma, que durante varios años ha trabajado en diversos aspectos relacionados con la enfermedad de Niemann-Pick en los tipos A y B.

Sus trabajos tienen reconocimiento internacional en varias publicaciones tanto personales como en equipo.

Es el segundo trabajo de investigación que financia nuestra Fundación este año en un esfuerzo importante en lo económico para nosotros, pero más importante en lo que irá rentabilizando en conocimiento, tratamientos alternativos y desarrollo de los conocidos hoy. Es decir, estos trabajos que promociona la Fundación Niemann-Pick están perfectamente unidos en una tarea de equipo y comunicación.

La solución a esta enfermedad está en la investigación y en el mejor desarrollo y aplicación de algunas terapias conocidas actualmente.

Agradecemos la colaboración de instituciones como el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro de Bilogía Molecular Severo Ochoa de Madrid. Así mismo nuestro reconocimiento a las Fundaciones Clinic y Severo Ochoa con las que mantenemos sendos convenios de investigación.

EVALUACIÓN DE TERAPIAS FARMACOLÓGICAS NO INVASIVAS EN MODELOS MURINOS DE LA ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK
TIPOS A Y C

María Dolores Ledesma
Centro Biología Molecular Severo Ochoa (Madrid)

Resumen
Este proyecto pretende evaluar en ratones modelo el potencial de estrategias farmacológicas no invasivas para el tratamiento de las enfermedades de Niemann-Pick tipo A y C (NPA y NPC). Estas estrategias tienen como objetivo disminuir la acumulación aberrante de lípidos en el cerebro. Observaciones previas realizadas en modelos murinos para estas enfermedades apoyan el uso de la dexametasona o de la ciclodextrina como moduladores de los niveles y/o localización de la esfingomielina y el colesterol. Los experimentos se enfocan en determinar si el uso de estos compuestos puede convertirse en una terapia común para NPA y NPC, detallar su mecanismo de acción y ensayar estrategias que mejoren la eficacia de estos compuestos en el cerebro o incluso identifiquen tratamientos alternativos que minimicen efectos secundarios.

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