Comunicado sobre el nuevo estudio clínico con Efavirenz para Niemann-Pick

Uso de Efavirenz como tratamiento para Niemann-Pick tipo C.

Después de varios años coofinanciando el estudio «Caracterización y prevención farmacológica de las alteraciones cognitivas y psiquiátricas en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C» realizado en el laboratorio de la Dra. María Dolores Ledesma (Centro Biología Molecular Severo Ochoa, Madrid) ha revelado la eficacia del fármaco Efavirenz para tratar los problemas cognitivos y psiquiátricos en ratones modelo para Niemann-Pick tipo C (NPC). El Efavirenz, que ya se usa en clínica para el tratamiento del SIDA, es un potente activador de la enzima Cyp46 que modifica el colesterol facilitando su eliminación de las neuronas. En los ratones NPC el tratamiento oral con este fármaco, a dosis 300 veces más bajas que las empleadas en los pacientes de SIDA, disminuye la acumulación de colesterol en cerebro, previene las deficiencias en memoria y las alteraciones psiquiátricas y aumenta la esperanza de vida. Estos resultados en el ratón modelo para NPC son la base para llevar a cabo un ensayo clínico en pacientes de esta enfermedad.  

En el Hospital Universitario de Bellvitge, los Dres. Sebastià Videla y Jordi Gascon, en colaboración con la Dra. Ledesma han diseñado un ensayo clínico, pendiente de aprobación, para poder demostrar la eficacia de Efavirenz en pacientes adultos con dicha enfermedad .

La Fundación Niemann-Pick España financiará y coordinará la totalidad del ensayo clínico. Si desean ampliar la informacion sobre este estudio pueden ponerse en contacto a traves del correo electronico info@fnp.es

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