Nota de la INPDA sobre los ensayos clínicos para Niemann-Pick

INPDA

Comunicado sobre los ensayos – junio de 2016
Actualmente hay cuatro ensayos clínicos para Niemann-Pick que están reclutando pacientes. Dos para tipo C y dos para tipo B.

El último ensayo clínico para la enfermedad de Niemann-Pick, que fue realizado con Miglustat, se llevó a cabo hace 10 años. Las oportunidades de tener los tan deseados tratamientos no se presentan muy a menudo y, ¡ahora tenemos cuatro!

Este es un momento importante para la comunidad de Niemann-Pick. Muchos particulares y grupos, a lo largo de muchos años, han recaudado mucho dinero y han trabajado para encontrar tratamientos eficaces para estas enfermedades. Ninguno de estos ensayos habría sido posible sin los enormes sacrificios y contribuciones de muchas familias y colaboradores.

La participación de pacientes en ensayos clínicos es vital y ayudará enormemente a entender mejor las potenciales terapias y si realmente funcionan o no.

La INPDA entiende que la situación de cada familia es diferente y a cada familia le corresponde tomar su propia decisión.

No todos serán elegibles para participar en estos ensayos y para los que lo sean quizás un ensayo clínico no sea lo apropiado. Sin embargo, instamos a todos a que se informen sobre los ensayos – hagan las preguntas que necesiten, hablen con sus médicos, con los grupos de apoyo a pacientes – y tomen la mejor decisión, sea la que sea, para ellos y para sus familias.

Información sobre los ensayos:

El programa del ensayo clínico AIDNPC de Orphazyme está reclutando pacientes para su estudio observacional prospectivo previo a la intervención con la terapia potencial del Arimoclomol. Las sedes de Reino Unido, Dinamarca, Alemania, Italia, Polonia, España y Suiza ya están reclutando pacientes (de entre 2 y 18 años más once meses), y a éstas les seguirán otras sedes que se abrirán en el futuro. Para obtener más información actualizada, visita www.clinicaltrials.gov buscando con el identificador NCT02435030, o visita la página web del patrocinador www.aidnpc.com.

Ensayo clínico de VTS-270 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina) de Vtesse en fase 2b/3 para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1) está actualmente reclutando pacientes en las sedes de Reino Unido, Estados Unidos y España. Las sedes de Alemania y Francia están activas pero todavía no están reclutando. El rango de edad elegible para el estudio se ha ampliado para incluir a afectados de entre 4 y 21 años. Para más información actualizada, visita www.clinicaltrials.gov buscando con el identificador NCT02534844 o visita la página web del patrocinador www.thenpcstudy.com.

Sanofi Genzyme está reclutando a pacientes adultos (de 18 años y mayores) para un estudio de “olipudasa alfa” para tratar a pacientes de Niemann-Pick tipo B. Las sedes de Francia, Alemania, Holanda, Turquía y Reino Unido están actualmente reclutando y habrá más sedes en el futuro. Para más información actualizada, visita www.clinicaltrials.gov buscando con el identificador NCT02004691.

Sanofi Genzyme ha reclutado a pacientes pediátricos (de un año o mayores) en sedes de Reino Unido y Estados Unidos para un estudio de “olipudasa alfa” para tratar a pacientes de Niemann-Pick tipo B. Para más información actualizada, visita www.clinicaltrials.gov buscando con el identificador NCT02004704.

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