Nota de la INPDA sobre los ensayos clínicos para Niemann-Pick

INPDA Comunicado sobre los ensayos – junio de 2016 Actualmente hay cuatro ensayos clínicos para Niemann-Pick que están reclutando pacientes. Dos para tipo C y dos para tipo B. El último ensayo clínico para la enfermedad de Niemann-Pick, que fue realizado con Seguir leyendo Nota de la INPDA sobre los ensayos clínicos para Niemann-Pick

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos

Estudio de la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de la Olipudasa Alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. Este estudio en fase 2/3 aún no está abierto a la selección de participantes. Objetivo primario: Evaluar la eficacia de diferentes dosis Seguir leyendo Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos

Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños

Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, PK y eficacia de dosis ascendentes de rhASM (enzima acido esfingomielinasa humana recombinante) en pacientes pediátricos menores de 18 años con deficiencia de la esfingomielinasa ácida. Objetivo primario: evaluar la seguridad y tolerabilidad de la Seguir leyendo Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños

Actualización del ensayo de Genzyme para Niemann-Pick tipos A y B

Actualización de Genzyme sobre los esfuerzos de desarrollo de las enfermedades de deficiencia de esfingomielinasa (ASM). Genzyme, una compañía de Sanofi, se alegra de informar a la comunidad de pacientes de la enfermedad de Niemann-Pick sobre el progreso de los Seguir leyendo Actualización del ensayo de Genzyme para Niemann-Pick tipos A y B