Fundación Niemann-Pick de España
Por una causa… La Vida
Estudio de la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de la Olipudasa Alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. Este estudio en fase 2/3 aún no está abierto a la selección de participantes. Objetivo primario: Evaluar la eficacia de diferentes dosis Seguir leyendo Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en adultos
Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, PK y eficacia de dosis ascendentes de rhASM (enzima acido esfingomielinasa humana recombinante) en pacientes pediátricos menores de 18 años con deficiencia de la esfingomielinasa ácida. Objetivo primario: evaluar la seguridad y tolerabilidad de la Seguir leyendo Ensayo clínico para Niemann-Pick tipo B en niños
Actualización de Genzyme sobre los esfuerzos de desarrollo de las enfermedades de deficiencia de esfingomielinasa (ASM). Genzyme, una compañía de Sanofi, se alegra de informar a la comunidad de pacientes de la enfermedad de Niemann-Pick sobre el progreso de los Seguir leyendo Actualización del ensayo de Genzyme para Niemann-Pick tipos A y B