Actualización del ensayo clínico de Vtesse para Niemann-Pick (Septiembre 2016)

Información actualizada sobre el ensayo clínico Vtesse de VTS-270 para Niemann-Pick tipo C:

Seguimos abriendo el ensayo a más emplazamientos e inscribiendo a más pacientes. Actualmente contamos con 34 pacientes que han sido cribados o dosificados. En la reunión con la asociación NPUK anunciamos que teníamos a 35 pacientes cribados o dosificados. Uno de dichos pacientes fue excluido del ensayo, de ahí la variación en el número final de pacientes. Los pacientes que han sido cribados están a la espera de la programación de su dosis de «Día 0», que marca la primera visita del ensayo.

  • ¡El primer paciente ha sido dosificado en Alemania! Nuestros otros dos emplazamientos en Alemania están planeando inscribir pacientes a partir de octubre.
  • Nuestros emplazamientos en Australia se encuentran cerca de su activación. Actualmente se planea que los emplazamientos estén activos el 7 de octubre, fecha a partir de la cual podremos empezar a cribar pacientes.
  • Hemos mejorado nuestros esfuerzos de reclutamiento en Estados Unidos, con recursos que pueden ayudar a identificar a doctores que tengan pacientes con NPC pero que no se encuentren conectados a través de grupos de sensibilización/apoyo.

34 pacientes todavía es un número que dista de los 54 que necesitamos para cubrir las exigencias de reclutamiento para este ensayo clínico. Necesitamos la ayuda continua de las comunidades afectadas por la enfermedad de NPC en todo el mundo para asegurar que las familias tengan conocimiento de sus opciones a nivel de ensayos clínicos. Vtesse desea expresar su profunda gratitud a todas las familias que han respaldado este ensayo y pedir que sigan brindando su apoyo.

¿Por qué llamamos al fármaco VTS-270 y no simplemente ciclodextrina?

Existen varios tipos de ciclodextrinas.  Por ejemplo, hay ciclodextrinas alfa, beta y gamma. No todas las ciclodextrinas han sido estudiadas para el tratamiento de la enfermedad de NPC y, por lo tanto, es importante distinguir de qué mezcla de ciclodextrina específica estamos hablando.

Bien, quizá alguien se pregunte por qué no nos referimos al fármaco VTS-270 como 2-hidroxipropil-b-ciclodextrinas (HPβCD). El motivo de no hacerlo radica en que el VTS-270 es un fármaco de investigación que consiste en una mezcla bien caracterizada de 2-hidroxipropil-b-ciclodextrinas (HPβCD) con una huella de composición específica que la distingue de las demás mezclas de HPβCD.

Puesto que el VTS-270 se distingue de las demás mezclas de HPβCD, la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de otras mezclas de HPβCD, en las dosis estudiadas para el estudio con el VTS-270 administrado por vía intratecal, no pueden compararse con los datos que han sido desarrollados específicamente para el VTS-270.

En conclusión, necesitamos garantizar que no nos refiramos al VTS-270 como simple ciclodextrina, para que cuando abordemos la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad del fármaco todo el mundo tenga claro de qué producto estamos hablando.

Reunión con las familias de la asociación Niemann-Pick UK (NPUK)

Se invitó a Vtesse a hablar en los encuentros con las familias de la NPUK celebrados en los días 16, 17 y 18 de septiembre. Participamos tanto en la sesión científica como en la familiar.  La intervención hizo hincapié en el ensayo y en sus actualizaciones, así como en profundizar con los asistentes en la barrera hematoencefálica y en compartir los resultados que hemos visto hasta la fecha a partir de los datos de la Fase 1. El Dr. Denny Porter profundizó en los datos de la Fase 1 y el Dr. Paul Gissen habló sobre la experiencia en el Reino Unido con el ensayo con el fármaco VTS-270.

El encuentro fue una gran oportunidad para reunir a las familias, aprender y compartir con ellas. NPUK hizo un excelente trabajo organizando unas jornadas de gran calidad y queremos por ello mostrar nuestro agradecimiento por la oportunidad de participar que la asociación nos ha brindado.

Actualización sobre el dispositivo de administración

El trabajo necesario para conseguir que el dispositivo de administración esté listo para participar en la Parte C en la UE y, posiblemente, en otros países en los que el dispositivo esté aprobado continúa su curso. Actualmente estamos llevando a cabo los estudios de interacciones fármaco-dispositivo. Deberíamos tener los resultados de estos estudios en un par de meses. Les mantendremos informados sobre los desarrollos relacionados con la implementación del dispositivo.

Para informarse mejor sobre las pruebas y para encontrar un centro clínico donde se realizan, por favor, visite www.theNPCstudy.com o ClinicalTrials.gov.

Este comunicado ha sido enviado por Vtesse 
a las organizaciones de pacientes para
su difusión.

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