¡Fantásticas noticias para nuestra comunidad y para todos los afectados por ASMD!
La Comisión Europea ha aprobado Xenpozyme®(olipudasa alfa) como la primera y única terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de las manifestaciones de ASMD (Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida)) fuera del Sistema Nervioso Central en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B.
Xenpozyme es una terapia de reemplazo enzimático diseñada para reemplazar la esfingomielinasa ácida (ASM) deficiente o defectuosa, una enzima que permite la descomposición de la esfingomielina lipídica. En las personas con ASMD, la cantidad insuficiente de la enzima ASM significa que la esfingomielina se metaboliza deficientemente, lo que puede provocar una acumulación de por vida y daños en múltiples órganos.
Podéis consultar el comunicado de prensa completo en: https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-28-05-30-00-2469974
Niemann-Pick es una enfermedad rara, de baja incidencia entre la población. Puedes colaborar con nuestro proyecto haciendo tu aportación en este número de cuenta de CAIXABANK
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