Nota de prensa de SANOFI acerca de las últimas novedades de Olipudase alfa.
Se estima una prevalencia de ASMD de 2000 pacientes, aproximadamente, en Estados Unidos, Europa y Japón. Si se aprueba, Olipudase alfa seconvertirá en la primera y única terapia para el tratamiento de la ASMD.
La autorización de la comercialización se basa en los resultados positivos de dos ensayos clínicos independientes (ASCEND y ASCEND-Peds) que evaluaron Olipudase alfa en pacientes adultos y pediátricos con manifestaciones del sistema nervioso no central de la ASMD tipo A/B y la ASMD tipoB.
Olipudase alfa ha recibido designaciones especiales de agencias reguladoras de todo el mundo, reconociendo el potencial de innovación de la terapiaen investigación.
La EMA concedió a Olipudase alfa la designación de medicamento prioritario, también conocido como PRIME, destinado a ayudar y a agilizar el proceso de regulación de los medicamentos en investigación que puedan ofrecer una ventaja terapéutica importante sobre los tratamientosexistentes o beneficiar a los pacientes sin opciones de tratamiento. La decisión reglamentaria europea está prevista para el segundo semestredel año 2022.
La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de terapia innovadora a Olipudase alfa. Esta designación tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar enfermedades graves opotencialmente mortales. Los criterios para conceder la designación de terapia innovadora incluyen pruebas clínicas preliminares que indiquen que la molécula puede demostrar una mejora sustancial en un criterio de valoración clínicamente significativo con respecto a las terapiasdisponibles.
En Japón, la Olipudase alfa recibió la designación SAKIGAKE, cuyo objetivo es promover la investigación y el desarrollo en Japón de nuevosproductos médicos innovadores que satisfagan ciertos criterios, como la gravedad de la indicación prevista. En septiembre, Sanofi presentó la solicitud de Olipudase alfa a la J-NDA.
Podéis consultar el comunicado de prensa de SANOFI aquí: https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-12-06-14-00-00-2346501 y aquí: https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/ba4275dd-bcfb-4570-8501-465825dc8424
Fuente: Sanofi
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