La FDA ha aprobado Aqneursa (Levacetylleucine) para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). en adultos y pacientes pediátricos que pesen más de 15kg.
La FDA aprobó Miplyffa (Arimoclomol), un medicamento oral para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Miplyffa, en combinación con Miglustat, está aprobado para tratar los sÃntomas neurológicos asociados con NPC en ad...
¡Fantásticas noticias para nuestra comunidad y para todos los afectados por ASMD!
Los tratamientos huérfanos ya son el 35% de las nuevas aprobaciones de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que ha dado luz verde a 200 nuevos fármacos en los últimos cinco años.
Este descubrimiento podrÃa convertirse en una diana terapéutica de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C --actualmente sin cura--, producida por mutaciones en los transportes del colesterol lisosomales NPC1 y NPC2, impide metabolizar el colestero...
Niemann-Pick es una enfermedad rara, de baja incidencia entre la población. Puedes colaborar con nuestro proyecto haciendo tu aportación en este número de cuenta de CAIXABANK
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