La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Xenpozyme (olipudase alfa), una terapia para el tratamiento de las manifestaciones del Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida (ASMD) fuera del sistema nervioso central (SNC), una enfermedad genética rara y progresiva. Xenpozyme está indicado para su uso en niños y adultos de todas las edades con ASMD tipo A/B o tipo B
Históricamente conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipos A (NPD A) y B (NPD B), ASMD es un trastorno genético. Pertenece a la familia más grande de trastornos metabólicos llamados "enfermedades de almacenamiento lisosomal", en las que las grasas se acumulan dentro de las partes de las células del cuerpo que descomponen los nutrientes y otros materiales. Esto afecta la forma en que funcionan las células y hace que mueran, afectando el funcionamiento normal de los tejidos y órganos. ASMD es seriamente debilitante y amenaza la vida ya que la acumulación de sustancias grasas puede causar daño cerebral e inflamación de órganos como el hígado y el bazo.
Actualmente no hay medicamentos aprobados en la UE que modifiquen la enfermedad o ralenticen la velocidad de su progresión. Los pacientes reciben solo cuidados paliativos y de apoyo para controlar los síntomas. Como resultado, la morbilidad y la mortalidad son altas, especialmente en los niños. Las causas más comunes de muerte son las enfermedades respiratorias, los problemas hepáticos y las complicaciones por el tamaño excesivo de múltiples órganos. Los niños con ASMD tipo A generalmente mueren antes de su tercer cumpleaños. La mediana de esperanza de vida para los pacientes tipo B es de 17 años.
Xenpozyme es el primer tratamiento específico para ASMD. Este medicamento es una terapia de reemplazo enzimático, desarrollada para reemplazar la enzima deficiente o defectuosa, la esfingomielinasa ácida (ASM) de los pacientes y, por lo tanto, reducir la acumulación de grasa dentro de las células y aliviar algunos de los síntomas de la enfermedad. Se espera el mayor potencial de beneficio clínico en pacientes con formas viscerales crónicas de ASMD (tipo B). La enzima de sustitución se produce mediante un método conocido como "tecnología de ADN recombinante": la fabrican células en las que se ha introducido un gen (ADN) que les permite producir la enzima. Xenpozyme está disponible como polvo para solución para perfusión, que se administra por vía intravenosa cada dos semanas.
El comité de medicamentos humanos de la EMA (CHMP) basó su recomendación para la autorización de comercialización en los resultados positivos de tres ensayos clínicos en pacientes con ASMD. El primero fue un ensayo pivotal aleatorio controlado con placebo en 36 pacientes adultos con ASMD tipo B y tipo A/B. El segundo fue un estudio de un solo brazo en 20 pacientes (4 adolescentes, 9 niños, 7 bebés/niños pequeños) diseñado para respaldar la indicación pediátrica, con un enfoque principal en la seguridad, la farmacocinética y la eficacia .. Ambos ensayos demostraron una mejora en la función pulmonar y una reducción de los volúmenes del bazo y el hígado, lo que sugiere un beneficio clínico relevante. Se está realizando un estudio adicional de seguimiento a largo plazo para abordar la seguridad y la persistencia de la eficacia durante un tratamiento de mayor duración. En general, se incluyeron en el programa clínico 67 pacientes con ASMD (47 adultos, 20 pacientes pediátricos).
Los eventos adversos de Xenpozyme fueron generalmente de leves a moderados y, en la mayoría de los casos, manejables. La mayoría estaban relacionados con infecciones, reacciones relacionadas con la infusión o molestias gastrointestinales (signos y síntomas de enfermedades en niños).
Xenpozyme recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes. El CHMP de EMA revisó la solicitud de Xenpozyme bajo su procedimiento de evaluación acelerada, que permite acelerar el acceso de los pacientes a los medicamentos.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Xenpozyme hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE . Una vez que se haya concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se realizarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
FUENTE: https://www.ema.europa.eu
Niemann-Pick es una enfermedad rara, de baja incidencia entre la población. Puedes colaborar con nuestro proyecto haciendo tu aportación en este número de cuenta de CAIXABANK
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